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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

活力中国丨在外商投资热情中感知中国经济活力******

　　刚刚过去的这一年，中国吸引外资顶住多重压力，引资规模稳定增长，结构不断优化，外资企业用脚投下信任票。新的一年，外商的投资热情如何？春节前夕，记者奔赴招商一线、深入外资企业，去感受中国这片投资热土的蓬勃活力！

　　江南小城缘何成为中小外资企业集聚地？

　　江苏太仓，不仅是“鱼米之乡”，也是“德企之乡”。包括470多家德资企业在内的外资企业，已成为太仓经济发展的强大引擎。

　　2022年太仓新设立和新增资的外资项目有183个，而中小外资项目就达到了120个，占比超过了65%。那么，太仓为何会成为中小外资企业的集聚地呢？

　　在江苏太仓高新区，记者看到虽然是周末，但招商、规划等部门的工作人员依然在为今年落地的外资项目召开协调会。

　　太仓高新区管委会副主任陆利璟，不久前作为赴欧招商团的主要负责人，和招商团队9天在欧洲跑了14座城市，带回了这批外资项目。在跟记者谈起此次的欧洲之行，陆利璟先给记者看了一段广为传播的视频。在这段视频中，外方代表上来就说，“能再次听到中文感觉真好！”这让陆利璟和他的同事们倍感亲切，也正是因为这句话拉近了双方的距离，让对方的投资部门当即决定把一个新项目跟太仓进行对接。

　　不仅如此，陆利璟和同事们在欧洲走访了20多家企业和商协会，并最终拿到了总投资130亿元的外资项目。

　　在太仓招商局，记者看到这些来之不易的外资项目，每一个都实行专班负责制。专班工作人员视频沟通进展、邮件确认细节，忙而不乱。与此同时，为这些外资项目储备的专业技术工人，也在太仓“双元制”培养体系下同步推进。这些“双元制”学生既是学校的学生，也是企业的准员工。

　　在这批新落户的外资项目中，这家德资企业刚刚找到了新厂房。德国人希内曼正在给新厂房设计方案。他在太仓21年，亲眼见证了企业从最初的一个售后服务部门成长为一家中大型外资企业。在他眼里，太仓本地团队的本土化能力、快速高效的沟通，不仅给了太仓发展新项目的空间，也给了他们企业成长的机会。

　　一条公交线串起一条产业链

　　在采访中记者还发现，仅在太仓高新区南京路25平方公里范围之内，就集中了将近800家中小外资企业。除了太仓的地理区位优势、优良的营商环境，还有哪些是这些中小外资企业看中的呢？

　　在最早进入太仓的这家德资企业门口，记者发现了这样一个公交站台，这个站点就是以这家德资企业命名的，叫克恩里伯斯，从克恩里伯斯出发前后4公里范围内，聚集了40多家外资企业，形成了一条汽车产业链，现在坐上这趟公交车，就能把新能源汽车的电驱系统配齐。

　　如今，在太仓一辆整车七成零部件都能找到供应商。围绕产业链、供应链寻找发展机遇，也成为越来越多的中小外资的共识。

　　1个人如何搞定1.6亿元项目落地？

　　中国不断完善的产业链、供应链配套体系，对外资形成了一种强劲的吸引力。此外，记者在探访中感受到，还有一种力量，也让外资企业愿意到中国来、放心到中国来。

　　在江苏扬州，德国人钦安仁每周都会从上海开车来这里，查看他们企业新厂房的设备安装进展。这个投资约1.6亿元人民币的厂区，目前建设正在稳步推进，今年9月份将正式投产。但回想起项目刚刚开建那会儿，钦安仁却十分焦虑，因为这么大的一个项目，德国总部只派了他一个高管来。

　　不过，钦安仁的焦虑并没有太久，很快当地的驻企联络员马子樾找上了他，自此，项目的任何问题都由马子樾来协调。

　　钦安仁是一周往工地跑一回，而被他昵称为“工长”的马子樾，在工期紧的时候几乎每天都会往现场跑，并通过视频与电子邮件和钦安仁沟通，共同推进厂房的改造建设。

　　钦安仁告诉记者，整个厂房不到一年就建成了，跟欧洲那边的速度比起来非常快，欧洲总部对建设的速度非常满意。在这个项目投产后，总部还将进一步追加产线，总投资预计超过10亿元人民币。而他们持续追加在中国的投资，追寻的是“在中国、为中国”的理念，同时，看中的是中国供应链的本地化，还有中国庞大的市场。

　　中国大市场 世界大机遇

　　记者在多地采访中发现，外资企业纷纷表示，看好中国大市场潜力、经济前景和开放政策，2023年将继续深耕中国市场。

　　在浙江宁波，这家汽车零部件外资企业把全球研发总部设立在浙江自贸区宁波片区。眼下，设计师们正在对一款最新研发的新能源汽车智能外饰产品，进行最后一轮性能测试，这将给企业带来新的市场机遇。

　　2022年，宁波平均每月吸收外资3.3亿美元，并专门成立了投资促进部门。今年，宁波将聚焦重点产业、新兴产业、未来产业等，开展产业链精准招商，推动92个外资项目早落地、早到资、早开工。

　　在山东聊城经济技术开发区，这家世界500强企业年产1.6万吨冷冻食品项目不久前刚刚投产，这也是这家外资企业在聊城的第10次投资。企业负责人告诉记者，他们持续增资的背后，一是原材料供给很丰富，二是有任何困难，政府都会第一时间推动解决。

　　如今，不断开放的中国市场，日益完善的营商环境，让越来越多的外资企业选择在中国布局总部项目、制造基地和研发中心。这家美国企业在海外的首家研发中心不久前在上海落成，今年将研发具有中国特色的本土化产品，并利用全球资源将创新成果引入中国。越来越开放的中国，使得这些外资企业在中国发展的信心越足。

　　中国吸引外资 向高而攀向新而行

　　数据也显示，在刚刚过去的这一年，中国保持了吸引外资“增量提质”的态势。

　　2022年前9个月，中国吸收外资规模就达到1万亿元；前11个月，突破1.15万亿元，超过2021年全年水平。

　　与此同时，外资来源更加多元。2022年前11个月，韩国、德国、英国、日本等国家的实际对华投资同比分别增长122.1%、52.6%、33.1%和26.6%。

　　高技术产业成为吸引外资“主引擎”，2022年1-11月我国高技术产业实际使用外资增长31.1%，其中高技术制造业增长58.8%，高技术服务业增长23.5%。

　　今年1月1日，新版鼓励外商投资产业目录正式实施，与上一版相比，新版目录净增加239条，增加条目数为近年来最多，进一步扩大鼓励外资投资范围。

　　中国贸促会近期对160多家在华外资企业和外国商协会的调研结果显示，99.4%的受访者对2023年中国经济发展前景更有信心。

　　（总台央视记者 张勤 王琰 岳群 丁雅妮 张道峰 张歆 杨光 盛瑾瑜 江苏台 太仓台 山东台 宁波台 北仑台）

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）