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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

秉持生态文明理念 促进人与自然和谐共生******

　　秉持生态文明理念 促进人与自然和谐共生(坚持和完善人民代表大会制度)

　　朱鹮野外种群从1981年的7只增加到6000余只，藏羚羊野外种群从7万只增加到约30万只，在野外一度消失的野马、麋鹿重新建立起野外种群……这些野生动物种群的恢复，离不开这些年来野生动物保护相关法律法规的保驾护航。

　　2022年12月30日，十三届全国人大常委会第三十八次会议表决通过了修订后的野生动物保护法，将于2023年5月1日起施行。

　　“此次野生动物保护法修改，为了加强对重要生态系统保护和修复，坚持保护优先、规范利用、严格监管的原则，积极回应社会关切。”全国人大常委会法工委经济法室主任岳仲明表示，新修订的野生动物保护法进一步完善野生动物保护和管理制度，加大对违法行为的处罚力度，做好与生物安全法、动物防疫法、畜牧法等相关法律的衔接，秉持生态文明理念，推动绿色发展，促进人与自然和谐共生。

　　科学立法、民主立法

　　与新形势下野生动物保护实际需要相适应

　　“2021年云南大象北上及返回之旅，让世界看到了我国保护野生动物的成果。”岳仲明介绍，现行野生动物保护法于1988年制定，2004年、2009年和2018年三次修正，2016年进行了修订，“现行野生动物保护法在加强野生动物及其栖息地保护和拯救繁育工作，维护生物多样性、推进生态文明建设等方面发挥了重要作用。”

　　2020年5月至7月，全国人大常委会组织开展了《关于全面禁止非法野生动物交易、革除滥食野生动物陋习、切实保障人民群众生命健康安全的决定》和野生动物保护法执法检查。此次执法检查的一项重要任务是评估野生动物保护法，广泛收集各方面对法律修改的意见建议，为修改完善野生动物保护法提供依据。

　　“检查中多地反映，现行野生动物保护法以及配套的行政法规、地方性法规与新形势下野生动物保护的实际需要不相适应。”执法检查报告显示，存在野生动物保护法与相关法律衔接不够等问题，表明相关法律制度亟待修改完善。

　　对此，野生动物保护法在修订过程中广泛征求和充分听取各方面意见，最大限度吸纳民意、汇聚民智，科学决策。

　　2020年10月，十三届全国人大常委会第二十二次会议对野生动物保护法修订草案进行了初次审议。会后，全国人大常委会法工委将修订草案印发各省(区、市)人大和中央有关部门、全国人大代表、研究机构、基层立法联系点等征求意见，并在中国人大网全文公布修订草案，征求社会公众意见。

　　2022年8月，野生动物保护法修订草案二次审议稿提交十三届全国人大常委会第三十六次会议审议。“会后公开征求意见期间，共收到3806位社会公众提出的12057条意见，另收到来信11封。”全国人大常委会法工委发言人臧铁伟介绍，社会公众主要就规范野生动物人工繁育、展演、放生等提出了意见建议，相关意见建议在草案三次审议稿中作了体现。

　　修法完成后，推动新修订的野生动物保护法实施已提上日程。岳仲明表示，国务院有关部门和地方要加快制定、完善相关配套规定，健全联合执法工作协调机制，严格执法，加强行政执法与刑事司法衔接，依法打击违法犯罪行为，实现生态环境保护和经济高质量发展双赢。

　　回应社会关切

　　加强外来物种防控、细化野生动物种群调控措施

　　近年来，诸如外来物种入侵、野生动物损害人身财产安全问题等新闻不时见诸媒体，引起社会关注。野生动物保护法在修订中对这些社会热点问题也予以了积极回应。

　　“新修订的野生动物保护法明确规定，从境外引进的野生动物物种不得违法放生、丢弃，确需将其放生至野外环境的，应当遵守有关法律法规的规定。”岳仲明介绍，发现来自境外的野生动物对生态系统造成危害的，县级以上人民政府野生动物保护等有关部门应当采取相应的安全控制措施。

　　北京林业大学经济管理学院教授谢屹表示，外来物种危害是全方位的，不仅导致本地物种灭绝、生态系统结构和功能改变、退化以至生态系统服务功能丧失，更严重危害到生态安全和生物安全，“应当选择适合放生地野外生存的当地物种，才能够实现因‘放’而‘生’。”

　　此次修法中，还增加了“国务院野生动物保护主管部门应当会同国务院有关部门加强对放生野生动物活动的规范、引导”等内容。“一些社会公众放生的出发点是好的，但放生必须尊重自然规律，做到合法有序。”武汉大学环境法研究所所长秦天宝表示，随意放生野生动物，造成他人人身、财产损害或者危害生态系统的，需要依法承担法律责任。

　　此次修订中，对野生动物种群调控措施的细化也成为一大看点。

　　近年来，随着我国生态环境持续改善，一些地方野猪等野生动物泛滥成灾，危害群众人身财产安全和农牧生产。“野生动物肇事的问题根源在于野生动物活动区域与当地群众生产生活区域的空间重叠。”谢屹表示，得益于我国多年持续重视野生动物保护工作，野生动物种群数量持续增长，但作为关键栖息地的自然保护地因为面积既定和生态承载力有限，导致了此类问题呈现加剧态势。

　　此次修法对野生动物种群调控措施予以细化，其中规定县级以上人民政府野生动物保护主管部门根据野生动物及其栖息地调查、监测和评估情况，对种群数量明显超过环境容量的物种，可以采取迁地保护、猎捕等种群调控措施，保障人身财产安全、生态安全和农业生产。

　　“根据新修订的野生动物保护法，在野生动物危及人身安全的紧急情况下，采取措施造成野生动物损害的，依法不承担法律责任。”秦天宝表示，修订后的野生动物保护法，还将中央财政对致害防控的补助范围由国家重点保护野生动物扩大到其他致害严重的陆生野生动物，“因此诸如野猪等野生动物也被纳入其中。”

　　凝聚各方合力

　　为野生动物保护公益诉讼提供直接法律依据

　　做好野生动物保护法实施工作需要社会各方面共同努力。近年来，随着公益诉讼制度在凝聚生态环境保护合力方面作用愈发凸显，此次修法新增的公益诉讼相关条款，对满足实践发展需要和破解制度发展瓶颈是关键一步。

　　“此前，依据环境保护法等法律法规，野生动物保护实际上已经‘隐含’在了公益诉讼适用的范围之内。”秦天宝表示，此次对野生动物保护法的修改，则明确为检察机关等开展野生动物保护公益诉讼提供了直接法律依据，这同时也有利于调动相关社会组织开展野生动物保护公益诉讼的积极性。

　　唐家河国家级自然保护区(以下简称唐家河保护区)是大熊猫的重要栖息地，属2019年1月挂牌成立的大熊猫国家公园岷山片区。2015年以来，四川省青川县某肉羊养殖场以及村民韩某某等长期在唐家河保护区内违法放牧，破坏了大熊猫及其伞护的野生动植物的生态环境，尽管唐家河保护区管理处针对上述违法行为多次向有关主管部门书面报告，但问题未能得到解决。

　　2020年5月，青川县检察院主动走访县内自然保护区时发现该案件线索，以行政公益诉讼立案，督促行政主管部门依法履职。同时，检察机关兼顾自然保护区生态环境保护和养殖户合法权益，推动党委政府召开专题会议研究部署养殖户退出自然保护区补偿问题，引导自然保护区原住居民利用现有资源发展乡村振兴产业中的重点项目、有偿参与国家公园管理。

　　“本案是中国大熊猫栖息地保护检察公益诉讼第一案，彰显检察公益诉讼制度在推进国家公园建设中的积极作用。”最高人民检察院公益诉讼检察厅厅长胡卫列介绍，自2020年以来，全国检察机关共立案办理生物多样性保护公益诉讼案件2万余件，既涉及国家保护的陆生、水生野生动植物，也涉及动物栖息地、自然保护区，以及对外来入侵物种的防治和本地重要生物种群的保护等。

　　“如今公益诉讼条款写入野生动物保护法，将有助于进一步加强检察机关与林业和草原、农业农村、生态环境等部门在野生动物保护方面的协作配合，形成公益保护合力。”胡卫列表示，下一步，检察机关将深入调研野生动物保护领域公益诉讼案件办理情况、制定相关办案指引，指导各级检察机关规范办理此类公益诉讼案件。

　　版式设计：蔡华伟

　　本报记者 张 璁

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）